AHSCT heeft de voorkeur boven DMT bij RRMS

AHSCT heeft de voorkeur boven DMT bij RRMS

Dit onderzoek laat als eerste multicenter multinationale gerandomiseerde studie ooit zien dat AHSCT superieur is aan alle ziekte modulerende medicatie (DMT*) die wordt ingezet bij mensen met RRMS. Het gaat hierbij om patiënten die meer dan 2 schubs in de afgelopen 12 maanden hebben gehad.

Achtergrond:

Eerder hebben de onderzoekers gemeld (Journal of the American Medical Association, 2015) dat non-myeloablatieve HSCT veilig kan worden uitgevoerd bij mensen met MS. En ook dat het daarnaast een lange termijn verbetering heeft bij neurologische invaliditeit.

In deze nieuwe studie laten de onderzoekers de resultaten laten zien van een gerandomiseerd onderzoek van non-myeloablatieve HSCT versus een doorgaande behandeling met standaard DMT

Waarom is het belangrijk?
Het is de eerste multicenter multinationale gerandomiseerde studie ooit die laat zien dat AHSCT superieur is aan alle ziekte modulerende medicatie die wordt ingezet bij mensen met RRMS. Het gaat hierbij om patiënten die meer dan 2 schubs in de afgelopen 12 maanden hebben gehad.

Wat wil het zeggen?
Dat AHSCT de voorkeursbehandeling zou moeten zijn bij alle gevallen van RRMS waarbij na andere medicatie meer dan 2 aanvallen binnen 12 maanden optraden.

Methodes:

Patiënten die aldoor DMT gebruikten en meer dan 2 schubs hadden in de voorafgaande 12 maanden werden gerandomiseerd (1:1).

De ene groep patiënten kreeg cyclofosfamide en het anti-afstootmiddel anti-thymocyte globuline (konijn), gevolgd door een infuus met hematopoietische stamcellen.

De andere groep was een controlegroep waarbij de behandeling met standaard DMT werd voortgezet.

De neurologen die de EDSS toekenden wisten niet welke patiënt bij welke groep behoorde.

Patiënten in de controlegroep, die ondanks een behandeling van minstens een jaar, 6 maanden lang een verhoogde EDSS-score van meer dan 1 punt hadden, mochten overstappen naar HSCT. Dit werd gekenmerkt als falen van de behandeling.

Resultaten:

110 Patiënten waren gerandomiseerd, 55 in elke groep.

Drie HSCT patiënten werden terug getrokken: twee omdat ze niet voldeden aan de inclusiecriteria, één door herhaaldelijke infecties die optraden voor de transplantatie.

Vijf controlepatiënten vielen af nadat ze zich bij andere centra hadden aangemeld voor transplantatie.

In de groep waar getransplanteerd was, overleed niemand en er deden zich geen (CTC 4e graads) non-hematopoietische vergiftigingen voor.

De medicatie die door de patiënten in de controlegroep werd gebruikt was: natalizumab (22), dimethylfumaraat (18), fingolimod (13) interferonen (10), glatirameracetaat (8), mitoxantrone (5).

Gedurende het eerste jaar na aanvang van de studie was er één schub in de HSCT-groep tegen 39 in de DMT-groep (p<0,001). De gemiddelde EDSS-score verbeterde bij HSCT van 3,5 naar 2,4 terwijl deze bij de DMT verslechterde van 3,3 naar 3,9 (p<0,001).

Met een gemiddelde follow-up van 3 jaar (variërend van 1 tot 5) was het falen van de behandeling 60% (30 van 50) in de controlegroep en 6% (3 van 52) in de HSCT-groep (p<0,001).

Bij de 30 patiënten die niet door de controlegroep kwamen en overstapten naar HSCT verbeterde 1 jaar na HSCT de gemiddelde EDSS-score van 5,2 naar 2,6 (p<0,001).

Conclusies:

HSCT heeft statistisch de voorkeur boven het voortzetten met ziekte modulerende medicatie bij mensen met RRMS met meer dan 2 schubs per jaar.

* DMT (Disease Modifying Therapies) = Ziekte Modulerende Medicatie

Bron: Richard K Burt1, Roumen Balabanov2, John A Snowden3, Basil Sharrack4, Maria Carolina Oliveira5, Flavia Nelson6, Joachim Burman7 1Northwestern University, Division of Immunotherapy for Autoimmune Diseases, Chicago, IL, United States; 2Northwestern University, Department of Neurology, Chicago, IL, United States; 3Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, Department of Haematology, Sheffield, United Kingdom; 4Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, Department of Neurology, Sheffield, United Kingdom; 5University of São Paulo, Department of Internal Medicine, São Paulo, Brazil; 6University of Texas Health Science Center at Houston, Department of Neurology, Houston, TX, United States; 7Uppsala University, Department of Neuroscience, Uppsala, Sweden

Clinical Trial Registry: NCT00273364, https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00273364?term=NCT00273364&rank=1

Conflict of interest: All the authors have nothing to disclose

Klik op een tabblad om aan te geven hoe u wilt reageren

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *